Недавно было создано лекарство от гемофилии, которое могло стать самым дорогим на мировом рынке. Стоимость препарата генной терапии оценивается примерно в три миллиона долларов, в настоящее время лекарство было отправлено на доработку, сообщает фармацевтическая компания Biomarin Pharmaceutical. До 2021 года компания будет проверять, что препарата эффективен в долгосрочной перспективе.

Долгое время наследственные болезни считались вообще неизлечимыми, пациентам приходилось всю жизнь находиться на поддерживающей терапии.

Людям с гемофилией необходимо было регулярно делать инъекции белка, чтобы избежать кровотечений. Уколы обходились пациентам в несколько сотен тысяч долларов ежегодно.

Но недавно ученые нашли способ решить данную проблему при помощи генной терапии. Новый препарат от гемофилии планировалось продавать еще дороже — примерно за три миллиона долларов.

Компания Biomarin Pharmaceutical провела все необходимые клинические испытания, которые оказались успешными. Но в последствии выяснилось, что по истечении определенного периода времени действие препарата начинало ослабевать, поэтому исследователям еще предстоит проверить долгосрочные перспективы данного лечения. Окончательные результаты будут известны в ноябре 2021 года.

Если препарат утвердят, то подобное лечение влетит пациентам в копеечку. Производители вполне могут позволить себе запросить огромные деньги за препарат, так как его применение — единоразово, в отличие от регулярных дорогостоящих уколов.

Сегодня самым дорогим медицинским препаратом в мире является «Золгенсма» (2,125 миллиона долларов) — один укол, который избавляет пациентов от спинальной мышечной атрофии.

До этого самым дорогим лекарством в мире был препарат «Глибера», предназначенный для людей с недостаточностью липопротеинлипазы.

Глибера» стоила около одного миллиона долларов. За все время производства препарат получили лишь три десятка пациентов, большинству он достался бесплатно в рамках клинических испытаний. Запуск «Глиберы» не окупился, так как люди не могли позволить себе такое дорогостоящее лекарство.

Откуда берутся такие высокие цены? Тут можно выделить две основные причины. Первоочередно — это очень высокая стоимость разработки и изготовления лекарств при довольно низким спросе в связи с ограниченным количеством больных. Таким образом они хотят не только отбить стоимость разработки, а в итоге и заработать на препарате.

Второй момент — это действия лекарства. Одна инъекция способна излечить заболевания, которые ранее требовали пожизненное поддержания дорогостоящими препаратами. Таким образом на длинной дистанции это невероятно дорогие уколы выходят в плюс.

На сегодняшний день в десятку самых дорогостоящих лекарств в мире входят:

Zolgensma

Препарат для лечения спинальной мышечной атрофии. Стоимость — $2,77 миллиона за дозу.

Actimmune

Предотвращает хроническую гранулематозную болезнь и замедляет злокачественный остеопороз. Стоимость за флакон 0,5 мл составляет $75 835. Пациентам необходимо принимать по 12 флаконов ежемесячно.

Acthar

Лечит детские спазмы и судороги у пациентов возрастом 4-11 месяцев, а также может применяться для лечения рассеянного склероза у взрослых. Стоимость — $52 930 за флакон 5 мл. При рассеянном склерозе требуется от 80 до 120 доз в неделю, а стоимость одной дозы составляет около $10 907.

Ravicti

Препарат от расстройства цикла мочевины (редкое заболевание новорожденных). Стоимость — $6 638 за флакон 25 мл.

Myalept

Применяется при генерализованной липодистрофии. Стоимость одной дозы — $6 412, пациентам необходимо 30 доз в месяц.

Brineura

Используется для лечения инфантильного нейронального цероидного липофусциноза 2 типа, быстро прогрессирующего и редкого заболевания головного мозга у детей, при котором большинство из них не выходит за рамки подросткового возраста. Стоимость — $37 313, препарат необходимо применять каждые две недели.

Oxervate

Лечит нейротрофический кератит, дегенерацию роговицы, приводящую к потере зрения. Стоимость — $15 468 за недельную упаковку. Курс состоит из восьми недель.

Takhzyro

Используется для лечения наследственного ангионевротического отека — повторяющихся эпизодов сильного отека конечностей, лица, кишечника и дыхательных путей. Стоимость — $30 501, доза требуется каждые две недели.

Daraprim

Применяется для лечения пациентов, зараженных паразитом toxoplasma gondii. Стоимость — $992 за одну таблетку, в месяц препарат обходится в $29 773.

Cinryze

Используется для лечения ангионевротического отека. Стоимость — $3 824 за дозу, в месяц требуется не менее восьми доз.